Hoffnung für Kinder mit CGD: Frühe Blutstammzelltransplantation verbessert Überlebenschancen
Die Abteilung SZT des Kinderspitals leitete die Studie zusammen mit der Newcastle University (UK). Untersucht wurden insgesamt 712 Personen aus 101 europäischen Spitälern, die meisten Patientinnen und Patienten stammten dabei aus dem Kinderspital Zürich.
Bei der septischen Granulomatose (CGD) handelt es sich um eine schwere Entzündungserkrankung auf Grund von Gendefekten. Die Fresszellen im Blut und im Gewebe können dabei Schädlinge nur eingeschränkt abtöten. Das führt zu schweren Schimmelpilzinfektionen in der Lunge, zu Leberabszessen und chronischen Darmentzündungen. Auch im Gehirn, in den Knochen, den Lymphknoten und in der Haut kann es zu Entzündungen kommen. Die betroffenen Kinder sind aufgrund der vielen Infektionen und der Darmbeteiligung oft kleinwüchsig, ihre Lebenserwartung und –qualität sind erheblich eingeschränkt, viele erreichen das Erwachsenenalter nicht. Behandelt wird CGD einerseits medikamentös mit Antibiotika und Antimykotika, andererseits eben mit Blutstammzelltransplantationen von geeigneten gesunden Spendenden.
Die Forschungsgruppe der Abteilung Stammzelltransplantation (SZT) des Kinderspitals Zürich rund um Abteilungsleiter Tayfun Güngör hat zu dem Thema bereits mehrere Studien publiziert. Auf diese Weise konnte sie 100 weitere Spitäler in Europa zu einer wissenschaftlichen Kollaboration vereinen, die die Langzeitresultate der SZT bei CGD beleuchtet. Im Rahmen der Studie wurden 635 Kinder und 77 Erwachsene untersucht, die zwischen 1993 und 2018 transplantiert worden waren. Das Resultat: Rund 86 Prozent der behandelten Patientinnen und Patienten waren drei Jahre nach der Transplantation am Leben. Dabei zeigte sich, dass es sich lohnt, die SZT frühzeitig durchzuführen: Bei Betroffenen über 18 Jahren lag die Überlebensrate nach drei Jahren nämlich tiefer, bei rund 76 Prozent. Ein weiteres Ergebnis der Studie: Je ähnlicher sich die Blutstammzellen von Spenderin und Empfänger sind, desto besser ist das Resultat, weil es zu weniger Abstossungsreaktionen kommt.
Die Resultate dieser Studie wurden im Juli 2020 im renommierten medizinischen Journal «Blood» publiziert