Forschungserfolg bei Stammzelltransplantation: Hoffnung für Kinder mit HLH

Bei HLH handelt es sich um einen schwere Entzündungserkrankung auf Grund eines Gendefekts. Sie beginnt in der Regel schon im frühen Säuglingsalter und führt unbehandelt zum Tod. Zu den Symptomen gehören hohes Fieber, eine vergrösserte Leber und Milz und ein kompletter Zerfall des Blutes.

Alle Studienteilnehmenden besiegten die Krankheit

Die Forschungsgruppe der Abteilung Stammzelltransplantation (SZT) rund um Abteilungsleiter Tayfun Güngör hat im Rahmen einer 10-jährigen internationalen Studie 25 Säuglinge und ältere Kinder mit HLH, die meisten dabei aus der Schweiz, behandelt. Dafür schnitten sie das Transplantationskonzept individuell auf die jungen Patientinnen und Patienten zu: Das Hauptmedikament Busulfan wurde für jedes Kind pharmakokinetisch analysiert, womit eine maximale Wirksamkeit erreicht und exzessive Nebenwirkungen vermieden werden konnten. Die transplantierten Stammzellen kamen hauptsächlich von freiwilligen Fremdspendern, die sich u.a. in das Schweizer Knochenmarkregister eingetragen hatten.

Dank diesem Therapiekonzept konnten die Forschenden bei allen 25 Studienteilnehmenden ein 100prozentig krankheitsfreies Überleben erreichen. Bei den herkömmlichen Methoden waren 20 Prozent der mit einer Stammzelltransplantation behandelten Kinder mit HLH an den Folgen der Therapie gestorben oder hatten einen Rückfall ihrer Erkrankung. Geheilt werden konnten daher im Schnitt nur 80 Prozent der behandelten Patienten.

Andere Transplantationszentren ziehen nach

Die Resultate dieser Studie wurden im April 2020 im renommierten medizinischen Journal «Blood Advances» publiziert. Sie haben viele weitere Transplantationszentren weltweit überzeugt, das Zürcher Therapiekonzept zu übernehmen. Mit demselben Konzept hatte das Kinderspital Zürich bereits 2014 Erfolge bei der Behandlung der Chronischen Granulomatose erzielt.